当前，药物研发领域正经历着前所未有的变革，而人工智能（AI）技术的兴起无疑是这场变革中最引人瞩目的驱动力之一。作为二十一世纪最具革命性的技术之一，AI不仅在药物发现的领域中崭露头角，更以其独特的优势在药物研发的早期阶段扮演着核心角色。
最近，AI制药初创企业Chai Discovery宣布成功完成3000万美元的种子轮融资，投资方包括OpenAI和知名投资公司Thrive Capital。据悉，此次融资后，Chai Discovery的估值达到了1.5亿美元，资金将被用于进一步加强公司在AI与药物研发技术上的投入，以加快新药的研发进程。这是OpenAI首次投资于AI制药公司。
从制药企业的角度来看，礼来公司最近也宣布与Genetic Leap达成了一项基因疗法药物开发的合作协议。礼来将利用Genetic Leap的人工智能平台，针对礼来选定的靶点开发寡核苷酸药物。根据协议条款，除了分级特许权使用费外，Genetic Leap还将从礼来获得高达4.09亿美元的预付款、开发、临床、监管和商业里程碑付款。
而在今年6月，礼来刚刚与OpenAI公司合作，利用AI技术开发抗菌药物。这一合作建立在两家公司之间成功的试点项目基础之上，Genetic Leap的专有AI平台能够开发靶向RNA的寡核苷酸或小分子药物。
据估计，全球目前约有343家AI药物研发企业，其中超过一半的公司位于美国，英国和欧盟分别占据12.5%和13.4%，亚洲大约12.8%，其中中国约占4.7%。此外，全球AI药物研发市场中，北美市场最大，亚太地区排名第三。摩根士丹利去年发布的一份报告显示，AI制药的全球市场规模短期内已经达到500亿美元，并有望继续增长。
然而，在药企加速布局AI制药的同时，该产业也面临着“冰火两重天”的现实。多家AI制药企业传出了裁员和管线调整的消息。例如，此前Recursion和Exscientia宣布已达成最终合并协议，这成为AI制药界迄今为止最大的并购案。有业内人士分析，这次并购的原因在于，“它们至今都没有产生令人瞩目的临床数据，合并是为了共同应对挑战。”
AI制药究竟是未来的“风口”还是暂时的“泡沫”呢？
在医疗中渗透
随着数据、算法和计算能力的提升，人工智能（AI）在医疗领域的广泛应用已成为现实。目前，AI技术的革新呈现出两大趋势：一方面，AIGC（人工智能生成内容）正从结构化处理向专业化和交互式内容生成迈进；另一方面，传统AI与AIGC预计将并行发展，协同作用，共同推动AI技术在各个领域的价值最大化。
毕马威中国生命科学行业主管合伙人于子龙在接受21世纪经济报道记者采访时表示，与以往相比，生成式AI与医疗领域的结合带来了显著优势：首先，生成式AI能够基于原始数据生成合成数据，用于最终结果的生成，从而增强医疗数据，大幅降低医疗成本，并通过精准诊断和治疗减少不必要的检查和用药。其次，生成式AI能够提升医疗服务的效率和质量，为患者提供更优质的就医体验。最后，生成式AI还能辅助医生进行更精确的手术操作，提高手术成功率。
于子龙指出，随着技术的不断融合，未来AI在医疗领域的应用很可能是传统AI与生成式AI技术的结合体，这种集成将结合两者的优点，以解决更加复杂和多维的问题。例如，在医疗健康领域，结合传统AI的自动化决策能力和生成式AI的自然语言生成能力，可以提供既精准又个性化的患者医疗服务体验。AI的强大赋能作用主要体现在以下三个方面：
首先，与实验研究相关。在诸如蛋白质结构预测、小分子药物研发、多肽药物设计、mRNA药物研发、药效团驱动的分子设计、基因和表型的多模态知识图谱、预训练模型和高精度生理生化仿真模型等领域，不同的大型模型已经能够支持实验人员的研究工作，缩短研发周期，降低研发成本，提升药物研发人员的工作效率。
其次，与医药情报相关。新药研发流程要求对大量且更新迅速的医药资料进行深度挖掘和理解，且新药从研发到上市的全程需要涵盖市场调研、竞品分析、风险评估等环节，这要求极高的信息处理能力和行业知识。然而，医药文献的海量信息、专业术语的复杂性和语言的多样性构成了巨大挑战。不过，现有的大型模型已经在文献专利与科研、竞争情报、医保和商保等领域发挥了巨大作用，显著提升了信息处理效率。
最后，临床医疗方面，一些大型模型能够实现报告自动生成与解析、医疗知识图谱、文档与病例理解、医疗问答、诊后管理与康复指导、垂直专业知识问答、药物靶点相互作用、疾病诊断和预测等功能。目前，大模型的应用场景已经十分丰富，能够改善诊断、治疗和疾病预防，提高医疗保健的质量和效率。
毕马威中国医疗健康和生命科学行业数字化赋能合伙人季刚也指出，生成式AI在生命科学和医疗健康行业的应用场景正在迅速拓展，覆盖药物发现、辅助诊断、个性化治疗、医患服务等多个方面，展现出加快药物开发、早期发现疾病、提供个性化医疗及健康管理、提升诊疗体验等优势。
毫无疑问，人工智能已经深入医疗领域的各个层面。
“风口”已至？
AI与医疗的结合正迅速发展，今年3月，英伟达的首席执行官黄仁勋公开表达了对“AI+生命健康”领域的坚定信心。他的一句“AI+医药”可能成为“下一个黄金赛道”，极大地鼓舞了全球AI制药行业的士气。
黄仁勋指出，数字生物学和生成人工智能正在革新药物发现、手术、医学成像和可穿戴设备等领域。英伟达官网显示，“Nvidia 初创加速计划”已经培育了超过1800家医疗健康初创公司。特别值得注意的是，近两年来，英伟达在AI制药领域的投资布局尤为积极。
此外，英伟达已与罗氏、阿斯利康、安进等多家跨国药企建立了人工智能制药的合作关系，这也使得众多业内人士对“AI制药”领域抱有较大的信心。
目前，药物研发的传统流程包括药物发现、临床前研究、临床试验和上市销售等环节。随着药物研发数据的快速增长和数字化转型，以及人工智能技术的飞速进步，AI在新药发现环节的应用变得越来越普遍，其优势也日益凸显。数据、算法和算力的发展，使得AI大规模进入药品研发领域成为可能。
于子龙认为，药企若想进入AI制药领域，必须关注一些关键因素。例如，需要与专注于人工智能的制药公司合作。鉴于AI驱动的制药公司在当前行业中的关键作用，药企应通过战略合作、收购或内部开发来充分利用这些公司的能力。同时，需要构建集成的AI系统。AI并非万能钥匙，必须明确具体的科学和业务挑战，并将AI纳入研究系统，以有效应对这些挑战。此外，还需要与生态系统合作伙伴共同创造解决方案。与其只专注于内部开发，不如着重与生态系统合作伙伴共同创造解决方案，以拓展能力，加强创新。
“在大规模投资工具或平台开发之前，需要创建概念验证算法。在企业中实施变革管理策略，为AI整合做好准备。清晰阐述AI的好处，为AI用户提供相关培训，并在AI融入新的研发流程时调整岗位责任说明。”于子龙表示，企业需要考虑整体技术栈，维持设计良好的技术栈，以推动AI技术的快速应用。
于子龙进一步指出，在创新药领域，AI值得投资的应用有三大方向：先进的AI技术、大型语言模型的整合，以及支持ai应用的基础设施升级。
一方面，生物制药公司将运用先进的AI技术，如扩散式生成模型，来提高药物开发的效率和精确度。这些模型将与蛋白质折叠技术相结合，以更快的速度、更低的成本实现药物机制预测、表型筛选和药物靶向识别；另一方面，越来越多的生物科技公司开始采用ChatGPT等大型语言模型，简化数据交互，提升使用便捷性。在生物科学领域，大型语言模型被用作先进的搜索引擎，通过解读DNA或蛋白质序列推动潜在新药靶点的产生。
“当然，隐私问题和工具整合方面的挑战也需要得到解决。此外，云服务为预训练AI模型提供了基础设施，以简化药物研发流程。”于子龙说。
“泡沫”背后
AI制药产业的发展正迎来高速成长的初期阶段，这一阶段得益于政策支持、资本投入以及创新机制的灵活性。然而，在这一积极趋势下，仍需正视其面临的诸多挑战。
有批评者对AI在药物研发中的成功概率持怀疑态度，他们认为，该技术的潜力被过度夸大。例如，Exscientia在2020年利用AI开发的首个治疗强迫症药物因未达到预期效果而终止。同样，拥有AI药物发现平台的Benevolent AI在主要候选药物失败后，不得不裁员180人，几乎占其员工总数的一半。
在医疗领域，尽管AI技术发展迅速并取得了一定成果，但在商业化应用方面仍面临技术、数据、法规和市场接受度等多重障碍。季刚在接受21世纪经济报道记者采访时指出，AI医疗商业化落地的障碍主要集中在技术、数据、法规和市场接受度等方面。
“在医疗领域，AI技术长期运行的投入产出比可以通过自动化和优化流程来减少成本，新推出的AI服务或产品能够开辟新的收入来源，而更快的市场响应能力有助于企业在竞争激烈的市场中获得更高的市场份额。”季刚进一步解释道，尽管AI技术在医疗领域具有巨大的潜力，但要实现商业化落地，还需要克服技术、数据、法规和市场接受度等方面的多重障碍。
法规是AI医疗商业化落地的关键障碍之一。由于医疗领域对技术的监管要求较高，确保AI技术的安全性和有效性至关重要。因此，AI医疗企业必须密切关注法规变化，并及时调整战略以确保合规运营。在市场接受度方面，尽管AI医疗具有巨大潜力，但患者和医生可能对新技术持有疑虑和抵触情绪。这就需要通过教育、宣传和示范等手段，提高市场对AI医疗的认知和接受度。
从政策监管的角度来看，我国已经通过了包括《生成式人工智能服务管理暂行办法》在内的多项法规，对生成式AI进行监管。
于子龙认为，目前生成式AI在医疗医药领域的监管正处于深化阶段。例如，《生成式人工智能服务管理暂行办法》鼓励使用安全可信的芯片、软件、工具、算力和数据资源，并强调了从业者在内容安全、隐私与个人信息保护、算法透明、伦理和知识产权、竞争法等方面的合规责任，以促进生成式人工智能的健康发展和规范应用。这标志着我国首个针对生成式人工智能产业的规范性政策。
“此外，产业也需要从法律角度分析人工智能在开发、应用、责任承担等方面存在的不足，并提出相应的完善措施，以在不抑制人工智能发展的同时保护患者合法权益。”于子龙也强调，通过完善相关法律法规，可以更好地规范AI技术在医疗领域的应用，确保其安全性和有效性，从而推动AI制药产业的健康发展。
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